Ein Medikationsratgeber für FOP-Erkrankte

Frederick S. Kaplan, M.D. und Michael A. Zasloff, M.D., Ph.D.

Der Zweck dieses Berichtes ist: 1.) einen kurzen Überblick über die Hauptgruppen von Medikamenten zu geben, die bei der Behandlung von FOP-Patienten benutzt wuden und 2.) Hinweise für die Indikation und Kontra-Indikation bei der Benutzung dieser Medikamente zu liefern.

Die Behandlung von FOP kann insgesamt in zwei Kategorien eingeteilt werden: 1) symptombekämpfende und 2) krankheitsverändernde Therapien. Zur Zeit gibt es kein generell krankheitsveränderndes Medikament für FOP-Patienten, außer vielleicht Accutane. Es gibt jedoch unzählige Medikamente, die während eines akuten Krankheitsschubs Erleichterung verschaffen können.

Wir betonen, daß dieser Bericht die Meinungen und Erfahrungen der Autoren mit den verschiedenen Klassen von symptombekämpfenden Medikamenten wiedergibt und ist lediglich als Ratgeber auf diesem kontroversen Feld der Therapeutika gedacht. Obwohl es gemeinsame physische Merkmale gibt, die auf jeden FOP-Patienten zutreffen, gibt es individuelle Unterschiede, die möglicherweise das Potential von Nutzen und Risiko jeglicher hier besprochener Medikamente verändern. Die Entscheidung, ein spezielles Medikament zu benutzen oder es sich zu versagen, muß letztlich dem einzelnen Patienten und seinem Arzt vorbehalten bleiben.

Der goldene Standard für alle Medikamentenforschung ist eine Untersuchung mit zwei Zufallsgruppen mit Placebo-Kontrolle. Solch eine Untersuchung wäre in der FOP-Gemeinschaft extrem schwer durchzuführen, wenn man bedenkt, wie wenige Patienten es mit dieser Krankheit gibt. Dennoch gibt es eine Fülle von Informationen über den natürlichen Hergang von FOP und therapeutische Studien mit Hilfe von Krankengeschichten waren und werden weiterhin wertvoll bei der Beurteilung von potentiellem Nutzen und Risiko der verschiedenen therapeutischen Ansätze sein.

Ein anderer großer Faktor, der die Erforschung einer effektiven Therapie für FOP beeinträchtigt hat, war das Fehlen eines geeigneten Tierversuchs für diese Krankheit. Obwohl eine Gewebeverknöcherung bei einem Tier mittels Injektion oder chirurgischen Einpflanzung von knochenmorphogenetischen Proteinen herbeigeführt werden kann, gibt es keine transgenetischen Tierversuche für Gewebeverknöcherung. Unsere Gruppe arbeitet mit Wissenschaftlern des Institutes für Molekularpathologie in Wien, Österreich, zusammen, um einen Tierversuch zu entwickeln, der nutzbringend sein könnte, um Medikamente für Krankheiten wie FOP zu testen.

Letztendlich wird wahrscheinlich die beharrliche Suche nach dem FOP-verursachenden Gen wertvolle Erkenntnisse für potentiell nützliche Medikationen liefern. Wir erwarten alle den Tag, an dem effektive Medikamente zur Verfügung stehen, die das Fortschreiten von FOP aufhalten und rückgängig machen. 

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